Risdiplam, fünf Jahre orale Therapie, EU; Langzeitdaten bestätigen Wirksamkeit bis fünf Jahre.
Breite Anwendbarkeit bei 5q-assoziierter SMA
Fünf Jahre orale Therapie mit Risdiplam
Breite Anwendbarkeit bei 5q-assoziierter SMA
In der Therapie kaum einer anderen seltenen Erkrankung wurden innerhalb weniger Jahre so große Fortschritte erzielt wie bei der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA). Dabei war besonders die EU-Zulassung der ersten oralen Therapie mit Risdiplam im Jahr 2021 richtungsweisend [1]. Zunächst als Pulver zur Herstellung einer Lösung verfügbar, erweitert seit Mai 2025 eine Filmtablette das Spektrum der Therapieoptionen bei Typ-1-, Typ-2- und Typ-3-SMA [2]. Langzeitdaten über bis zu fünf Jahre bestätigen die anhaltende Wirksamkeit und das bewährte Sicherheitsprofil von Risdiplam [3, 4].
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