Risdiplam, fünf Jahre orale Therapie, EU; Langzeitdaten bestätigen Wirksamkeit bis fünf Jahre. Breite Anwendbarkeit bei 5q-assoziierter SMA Fünf Jahre orale Therapie mit Risdiplam Breite Anwendbarkeit bei 5q-assoziierter SMA In der Therapie kaum einer anderen seltenen Erkrankung wurden innerhalb weniger Jahre so große Fortschritte erzielt wie bei der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA). Dabei war besonders die EU-Zulassung der ersten oralen Therapie mit Risdiplam im Jahr 2021 richtungsweisend [1]. Zunächst als Pulver zur Herstellung einer Lösung verfügbar, erweitert seit Mai 2025 eine Filmtablette das Spektrum der Therapieoptionen bei Typ-1-, Typ-2- und Typ-3-SMA [2]. Langzeitdaten über bis zu fünf Jahre bestätigen die anhaltende Wirksamkeit und das bewährte Sicherheitsprofil von Risdiplam [3, 4]. Lungenkrebs-Screening: Wie gut sind Praxen vorbereitet? Langzeitprojekt Praxisübernahme: Warum sich Kristin Wiefel für das „gemachte Nest“ entschieden hat Zehn Praxis-Tipps für die Leichenschau den vollständigen Beitrag können Sie lesen, sobald Sie sich eingeloggt haben. Die Anmeldung ist mit wenigen Klicks erledigt und kostenlos. Ihre Vorteile des kostenlosen Login: Zugriff auf allemedizinischen Berichte und Kommentare Über unserkostenloses Loginerhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps. Von Diabetologie bis E-Health:Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter. Jetzt neu jeden Montag:Der Newsletter „Allgemeinmedizin“ mit praxisnahen Berichten, Tipps und relevanten Neuigkeiten aus dem Spektrum der internistischen und hausärztlichen Medizin. Top-Thema:Erhalten Sie besonders wichtige und praxisrelevante Beiträge und News direkt zugestellt! Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert? --- Source: https://www.aerztezeitung.de/Nachrichten/Breite-Anwendbarkeit-bei-5q-assoziierter-SMA-462424.html sdDatePublished: 2026-04-27T14:45:00Z Topics: health, health treatment and procedure, newspaper Locations: Germany