Sobi Japan と旭化成セラピューティクスエムパベリ皮下注1080mg 新適応日本; 尿蛋白/クレアチニン比 68.1%低下、腎機能安定化

補体（C3）阻害剤「エムパベリⓇ 皮下注1080mg」のC3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎に対する効能又は効果の追加承認取得のお知らせ | Sobi Japan

Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社 Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社（本社：東京都港区、代表取締役社長：金哲大、以下「Sobi Japan」）と旭化成セラピューティクス株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：岡島大介、以下「旭化成セラピューティクス」）は、補体（C3）阻害剤「エムパベリ®皮下注1080mg」（一般名：ペグセタコプラン、以下「エムパベリ」）について、このたび新たな適応として、「C3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎」の承認を取得したことをお知らせします。今回の承認により、エムパベリは12歳以上のC3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎に対して使用可能となる日本で初めての補体阻害剤として、これまで治療選択肢が限られていた小児を含む患者さんに新たな選択肢を提供します。エムパベリは、補体蛋白C3及びC3bに結合し、補体カスケードの上流を阻害するPEG化ペプチドです。日本では、2023年に発作性夜間ヘモグロビン尿症の治療薬として承認され、Sobi Japanが製造販売元、旭化成セラピューティクスが発売元として提供しています。 C3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎は、補体経路の異常な活性化が病態に深く関与する、希少かつ重篤な進行性の腎疾患です。これらの疾患では、腎糸球体へのC3沈着などが疾患活動性を示す重要な所見の一つとされており、補体の過剰な活性化により腎臓の炎症、組織障害及び腎機能低下が進行する可能性があります。患者さんは、持続的な蛋白尿、血尿、浮腫、腎機能低下などを呈し、進行すると透析又は腎移植を必要とする末期腎不全に至ることがあります。 C3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎は、患者数が極めて少ない希少疾患である一方、若年層を含む幅広い年齢層で発症し、長期にわたり患者さんとご家族の生活に大きな負担をもたらします。また、腎移植後にも再発が認められることがあり、疾患の根本的な病態に着目した治療選択肢が求められてきました。これまで、これらの疾患に対しては疾患特異的な治療薬が限られており、腎機能の維持と疾患進行の抑制を目指した新たな治療選択肢に対する医療上のニーズが存在していました。今回の承認は、C3腎症又は一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎の患者さんを対象にエムパベリの有効性及び安全性を評価した国際共同第III相試験（VALIANT試験）の結果等に基づくものです。VALIANT試験は、12歳以上のC3腎症又は一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎の患者さんを対象とした、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、多施設共同試験で、124例（日本人3例を含む）が組み入れられました。VALIANT試験において、エムパベリ群は26週時点でプラセボ群と比較して尿蛋白／クレアチニン比を68.1%低下させ、主要評価項目を達成しました。また、推算糸球体濾過量（eGFR）で評価した腎機能については、プラセボ群との差が+6.3mL

1.73m²であり、腎機能の安定化が示されました。さらに、腎生検でベースラインからC3c染色が2段階以上減少した被験者の割合が、プラセボ群では11.8%であったのに対し、エムパベリ投与群では74.3%でした。安全性については、これまでに確認されているエムパベリの安全性プロファイルと概ね一貫していました。今回の承認により、エムパベリは、C3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎の患者さんに対する新たな治療選択肢となります。Sobi Japanと旭化成セラピューティクスは、腎臓内科、小児腎臓内科、病理診断をはじめとする医療関係者の皆さまと連携し、疾患認知の向上、早期かつ適切な診断、ならびにエムパベリの適正使用の推進に取り組むことで、これらの希少・難治性腎疾患に苦しむ患者さんに貢献してまいります。本剤の効能又は効果の追加承認取得を受け、弊社代表取締役社長金哲大は次のようにコメントしています。エムパベリのC3腎症（C3G）および一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎 (IC-MPGN)に対する適応追加承認を取得できたことを大変うれしく思います。C3G、一次性IC-MPGNともに、症状は多彩で、進行性の腎疾患であり、患者さんやご家族は将来的な腎機能低下や腎不全への不安を抱えながら生活されています。一方で、高いアンメットメディカルニーズに対する新たな治療選択肢が期待されてきました。エムパベリは補体系のC3を標的とする革新的な治療薬として、患者さんの新たな治療選択肢となる可能性を提供します。今回の承認が、患者さんの疾患管理および生活の質の向上に貢献することを期待しています。Sobi Japanは、希少・難治性疾患患者さんに対し、革新的な治療選択肢を提供することで、今後もより良い医療の実現に貢献してまいります。製造販売元：Swedish Orphan Biovitrum Japan 株式会社発売元：旭化成セラピューティクス株式会社 Swedish Orphan Biovitrumは2009年に設立され、希少・難治性疾患治療に特化しスウェーデンのストックホルムに本社を置くバイオ医薬品会社です。血液領域、免疫領域、およびスペシャリティケア領域の分野で世界的に事業展開をし、欧州・北米・中東・アジア・オーストラリアで約2,000人の従業員が日々活動しています。日本法人であるSobi Japanは2020年の6月に設立され、「希少・難治性疾患の患者さんのために革新的な新薬をお届けし、笑顔で生活していただく」ための活動を行っています。Sobi Japanの詳細は、ホームページ https: