Gemeinsamer Bundesausschuss Feststellung ABDE für Exagamglogen autotemcel wird nicht durchgeführt Berlin, Deutschland; Wirkung: Start der ABDE ausgesetzt

Gemeinsamer Bundesausschuss Feststellung ABDE für Exagamglogen autotemcel wird nicht durchgeführt Berlin, Deutschland; Wirkung: Start der ABDE ausgesetzt

Beschluss

1 Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Feststellung im Verfahren der anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach § 35a Absatz 3b des Fünften Buches Sozialgesetzbuch (SGB V): Exagamglogen autotemcel (Sichelzellkrankheit) – Vorlage von Studienprotokoll und Statistischem Analyseplan Vom 3. September 2026 Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 3. September 2026 im Verfahren der anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach § 35a Absatz 3b SGB V zum Wirkstoff Exagamglogen autotemcel (Sichelzellkrankheit) folgendes beschlossen: I. Es wird festgestellt, dass die Anforderungen an die anwendungsbegleitende Datenerhebung und die Auswertungen in dem vom pharmazeutischen Unternehmer erstellten und dem G-BA zur Überprüfung übermittelten Studienprotokoll (SP) und statistischen Analyseplan (SAP) unzureichend umgesetzt sind, sodass die anwendungsbegleitende Datenerhebung nicht durchgeführt werden wird. Folgende im Feststellungsbeschluss vom 18. September 2025 als zwingend erforderliche Anpassungen an den Studienunterlagen wurden durch den pharmazeutischen Unternehmer in den am 21. Mai 2026 vorgelegten überarbeiteten Studienunterlagen (SP und SAP, Version 3.0) nicht umgesetzt: a) Fragestellung gemäß PICO: Patientenpopulation In den Studienunterlagen Version 3.0 sind weiterhin keine eindeutigen Kriterien, die zur Beurteilung der Eignung beziehungsweise Nicht-Eignung einer Behandlung mit Exagamglogen autotemcel bzw. einer Stammzelltransplantation herangezogen werden sollen, definiert (siehe Abschnitt a im Feststellungsbeschluss vom 18. September 2025).

b) Studiendesign: Baselineerhebung In den Studienunterlagen wurden keine Angaben ergänzt, die klarstellen, wie für die Patientinnen und Patienten im Vergleichsarm zum Indexdatum die Prüfung der weiterhin bestehenden Eignung für eine Therapie mit Exagamglogen autotemcel

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umgesetzt wird (siehe Abschnitt n im Feststellungsbeschluss vom 18. September 2025). c) Studiendesign: Confounder In den Studienunterlagen wurde für die Confounder mit Ausnahme der Merkmale Alter, HbF-Anteil, Geschlecht und Anzahl an vasookklusiven Krisen als Operationalisierung lediglich die Angabe „ja/nein“ ergänzt. Somit fehlt für einen Großteil der Confounder in den Studienunterlagen weiterhin eine eindeutige und geeignete Definition, um eine einheitliche Erfassung der Confounder zu ermöglichen (siehe Abschnitt q im Feststellungsbeschluss vom 18. September 2025). d) Studiendesign: Baselineerhebung der Confounder In den Studienunterlagen ist weiterhin weder eine erneute Erhebung der Confounder zum Indexdatum vorgesehen noch ist eine Dokumentation des zeitlichen Abstandes zwischen Baselineerhebung und Indexdatum geplant. Der pharmazeutische Unternehmer legt zudem keine nachvollziehbare inhaltliche Begründung dahingehend vor, dass die Confounder innerhalb der 2-Jahres-Baselineperiode stabil bleiben (siehe Abschnitt n im Feststellungsbeschluss vom 18. September 2025).

II. Die unter I. aufgeführten weiterhin bestehenden Mängel in den Studienunterlagen betreffen zwingend erforderliche Anpassungen, die für den Start der anwendungsbegleitenden Datenerhebung als unerlässlich erachtet werden. Da diese Mängel durch den pharmazeutischen Unternehmer nicht behoben wurden, wird die anwendungsbegleitende Datenerhebung nicht durchgeführt werden.

III. Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten des G-BA am 3. September 2026 in Kraft.

Die Tragenden Gründe zu diesem Beschluss werden auf den Internetseiten des G-BA unter www.g-ba.de veröffentlicht. Berlin, den 3. September 2026 Gemeinsamer Bundesausschuss gemäß § 91 SGB V Die Vorsitzende Dr. Optendrenk