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title: "Gemeinsamer Bundesausschuss Feststellung ABDE für Exagamglogen autotemcel wird nicht durchgeführt Berlin, Deutschland; Wirkung: Start der ABDE ausgesetzt"
sdDatePublished: "2026-09-03T13:18:00Z"
source: "https://www.g-ba.de/downloads/39-261-7994/2026-09-03_AM-RL-XII_Exagamglogen-Autotemcel_2023-AbD-001_Feststellung.pdf"
topics:
  - name: "healthcare policy"
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  - name: "medical research"
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  - name: "pharmaceutical"
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locations:
  - "Berlin"
  - "Germany"
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Gemeinsamer Bundesausschuss Feststellung ABDE für Exagamglogen autotemcel wird nicht durchgeführt Berlin, Deutschland; Wirkung: Start der ABDE ausgesetzt

Beschluss

1
Beschluss
des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Feststellung
im Verfahren der anwendungsbegleitenden Datenerhebung
und von Auswertungen nach § 35a Absatz 3b des Fünften
Buches Sozialgesetzbuch (SGB V):
Exagamglogen autotemcel (Sichelzellkrankheit) – Vorlage von
Studienprotokoll und Statistischem Analyseplan
Vom 3. September 2026
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat in seiner Sitzung am 3. September 2026 im
Verfahren der anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach
§ 35a Absatz 3b SGB V zum Wirkstoff Exagamglogen autotemcel (Sichelzellkrankheit)
folgendes beschlossen:
I.
Es wird festgestellt, dass die Anforderungen an die anwendungsbegleitende
Datenerhebung und die Auswertungen in dem vom pharmazeutischen Unternehmer
erstellten und dem G-BA zur Überprüfung übermittelten Studienprotokoll (SP) und
statistischen
Analyseplan
(SAP)
unzureichend
umgesetzt
sind,
sodass
die
anwendungsbegleitende Datenerhebung nicht durchgeführt werden wird.
Folgende im Feststellungsbeschluss vom 18. September 2025 als zwingend erforderliche
Anpassungen an den Studienunterlagen wurden durch den pharmazeutischen
Unternehmer in den am 21. Mai 2026 vorgelegten überarbeiteten Studienunterlagen
(SP und SAP, Version 3.0) nicht umgesetzt:
a) Fragestellung gemäß PICO: Patientenpopulation
In den Studienunterlagen Version 3.0 sind weiterhin keine eindeutigen Kriterien, die
zur Beurteilung der Eignung beziehungsweise Nicht-Eignung einer Behandlung mit
Exagamglogen autotemcel bzw. einer Stammzelltransplantation herangezogen
werden sollen, definiert (siehe Abschnitt a im Feststellungsbeschluss vom
18. September 2025).

b) Studiendesign: Baselineerhebung
In den Studienunterlagen wurden keine Angaben ergänzt, die klarstellen, wie für die
Patientinnen und Patienten im Vergleichsarm zum Indexdatum die Prüfung der
weiterhin bestehenden Eignung für eine Therapie mit Exagamglogen autotemcel

2

umgesetzt wird (siehe Abschnitt n im Feststellungsbeschluss vom 18. September
2025).
c) Studiendesign: Confounder
In den Studienunterlagen wurde für die Confounder mit Ausnahme der Merkmale
Alter,
HbF-Anteil,
Geschlecht
und
Anzahl
an
vasookklusiven Krisen
als
Operationalisierung lediglich die Angabe „ja/nein“ ergänzt. Somit fehlt für einen
Großteil der Confounder in den Studienunterlagen weiterhin eine eindeutige und
geeignete Definition, um eine einheitliche Erfassung der Confounder zu ermöglichen
(siehe Abschnitt q im Feststellungsbeschluss vom 18. September 2025).
d) Studiendesign: Baselineerhebung der Confounder
In den Studienunterlagen ist weiterhin weder eine erneute Erhebung der Confounder
zum Indexdatum vorgesehen noch ist eine Dokumentation des zeitlichen Abstandes
zwischen Baselineerhebung und Indexdatum geplant. Der pharmazeutische
Unternehmer
legt
zudem
keine
nachvollziehbare
inhaltliche
Begründung
dahingehend vor, dass die Confounder innerhalb der 2-Jahres-Baselineperiode stabil
bleiben (siehe Abschnitt n im Feststellungsbeschluss vom 18. September 2025).

II.
Die unter I. aufgeführten weiterhin bestehenden Mängel in den Studienunterlagen
betreffen
zwingend
erforderliche
Anpassungen,
die
für
den
Start
der
anwendungsbegleitenden Datenerhebung als unerlässlich erachtet werden. Da diese
Mängel durch den pharmazeutischen Unternehmer nicht behoben wurden, wird die
anwendungsbegleitende Datenerhebung nicht durchgeführt werden.

III.
Der Beschluss tritt mit Wirkung vom Tag seiner Veröffentlichung auf den Internetseiten
des G-BA am 3. September 2026 in Kraft.

Die Tragenden Gründe zu diesem Beschluss werden auf den Internetseiten des G-BA unter
www.g-ba.de veröffentlicht.
Berlin, den 3. September 2026
Gemeinsamer Bundesausschuss
gemäß § 91 SGB V
Die Vorsitzende
Dr. Optendrenk