G-BA startet Nutzenbewertungsverfahren Inclisiran in Deutschland; Beschluss Mitte Feb 2027
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Inclisiran (Neues Anwendungsgebiet: primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie, ≥ 12 Jahren bis < 18 Jahren)
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Inclisiran (Neues Anwendungsgebiet: primäre Hypercholesterinämie oder gemischte Dyslipidämie, ≥ 12 Jahren bis < 18 Jahren) Steckbrief - Wirkstoff: Inclisiran - Handelsname: Leqvio - Therapeutisches Gebiet: heterozygote familiäre Hypercholesterinämie (Stoffwechselkrankheiten) - Pharmazeutischer Unternehmer: Novartis Pharma GmbH - Vorgangsnummer: 2026-09-01-D-1369 Fristen - Beginn des Verfahrens: 01.09.2026 - Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.12.2026 - Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.12.2026 - Beschlussfassung: Mitte Februar 2027 - Verfahrensstatus: Verfahren begonnen Bemerkungen Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO Dossier Zweckmäßige Vergleichstherapie Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Inclisiran (Leqvio) Leqvio wird […] bei Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) angewendet: - in Kombination mit einem Statin oder einem Statin mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit der maximal tolerierbaren Statin-Dosis die LDL-C-Ziele nicht erreichen, oder - allein oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit Statin-Intoleranz oder für welche ein Statin kontraindiziert ist. Patientenpopulationen der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie a) Kinder und Jugendliche ab 12 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie, die mit der maximal tolerierbaren Statin-Dosis die LDL-C-Zielwerte nicht erreichen oder die gegenüber Statinen eine Unverträglichkeit oder Kontraindikation haben, und bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind Zweckmäßige Vergleichstherapie für Inclisiran: Individualisierte Therapie unter Auswahl von - Statinen und Ezetimib - Ezetimib b) Kinder und Jugendliche ab 12 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung (außer Evolocumab oder Alirocumab) ausgeschöpft worden sind Zweckmäßige Vergleichstherapie für Inclisiran: - Evolocumab ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder - Alirocumab ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder - LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie Stand der Information: August 2026 Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V. Nutzenbewertung Stellungnahmen Beschlüsse Zugehörige Verfahren Dossier Zweckmäßige Vergleichstherapie Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Inclisiran (Leqvio) Leqvio wird […] bei Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 12 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) angewendet: - in Kombination mit einem Statin oder einem Statin mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten, die mit der maximal tolerierbaren Statin-Dosis die LDL-C-Ziele nicht erreichen, oder - allein oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien bei Patienten mit Statin-Intoleranz oder für welche ein Statin kontraindiziert ist. Patientenpopulationen der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie a) Kinder und Jugendliche ab 12 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie, die mit der maximal tolerierbaren Statin-Dosis die LDL-C-Zielwerte nicht erreichen oder die gegenüber Statinen eine Unverträglichkeit oder Kontraindikation haben, und bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung nicht ausgeschöpft worden sind Zweckmäßige Vergleichstherapie für Inclisiran: Individualisierte Therapie unter Auswahl von - Statinen und Ezetimib - Ezetimib b) Kinder und Jugendliche ab 12 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung (außer Evolocumab oder Alirocumab) ausgeschöpft worden sind Zweckmäßige Vergleichstherapie für Inclisiran: - Evolocumab ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder - Alirocumab ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder - LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie Stand der Information: August 2026 Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.